地中海貧血癥是一種高發(fā)的基因遺傳病，患者除了需要輸血緩解癥狀之外，常見治療手段是進行異體骨髓移植。目前科學家正在研究利用生物工程技術將患者的體細胞轉化為多能干細胞，以獲得用于自體移植的細胞，具體操作過程如圖。
（1）異體骨髓移植治療的局限性主要是發(fā)生 免疫排斥免疫排斥反應。上圖所用生物工程技術沒有該局限性，其變異原理是 基因重組基因重組。
（2）分析生物工程操作過程并回答：
Ⅰ：基因表達載體含有目的基因、啟動子、終止子等，其中啟動子是 RNA聚合酶識別和結合RNA聚合酶識別和結合的部位。慢病毒表達載體所含的病毒經(jīng) 逆轉錄逆轉錄形成cDNA片段，該片段幫助外源基因整合到宿主細胞染色體DNA上，使外源基因穩(wěn)定表達。
Ⅱ：由圖可知，將 表達載體和包裝載體表達載體和包裝載體導入包裝細胞，一段時間后可以獲得能夠轉化患者多能干細胞的慢病毒顆粒。
Ⅲ：為了便于篩選出成功轉化的多能干細胞，其中的 表達表達載體含有易檢測的標記基因。
（3）理論上在獲得成功轉化的多能干細胞后，需要誘導其定向分化為 造血干細胞造血干細胞，然后植入患者骨髓。該方法雖然操作復雜，但效果較為可靠，稱為 體外基因體外基因治療。
【考點】基因工程的操作過程綜合．
【答案】免疫排斥；基因重組；RNA聚合酶識別和結合；逆轉錄；表達載體和包裝載體；表達；造血干細胞；體外基因
【解答】
【點評】
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發(fā)布：2024/4/20 14:35:0組卷：14引用：1難度：0.6
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